国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND研究正式启动

国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND研究正式启动

2022年10月31日,由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射 EXG001- 307 后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验(方案号:EXG001-307-102)”项目正式启动。点击这里以获得更多详细信息

目前临床试验正在招募1型SMA患儿中。点击这里读取临床招募信息

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